Tumori cerebrali pediatrici, un “avatar” in laboratorio per testare nuovi farmaci

Ependimoma e medulloblastoma sono tra i tumori cerebrali maligni più frequenti nei bambini e contribuiscono in modo significativo a morbidità e mortalità. La complessità di queste neoplasie rende difficile studiarle con i modelli tradizionali in due dimensioni. Per affrontare questo limite, i ricercatori dell’Università di Trento, coordinati dal professor Luca Tiberi, e dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, hanno sviluppato un “avatar” tridimensionale del tumore cerebrale pediatrico, pubblicato sulla rivista Nature Protocols. “È come osservare in laboratorio ciò che avviene nel corpo dei bambini, con tutti i vantaggi di testare l’efficacia dei farmaci senza esporre i piccoli pazienti”, spiega Tiberi. Il modello consente di ricreare fedelmente l’ambiente biologico umano, mantenendo le caratteristiche molecolari e l’eterogeneità cellulare del tumore originale.

Tumoroidi derivati da pazienti: il nuovo standard

I tumoroidi pediatrici derivati da pazienti (pPDTs) e i loro xenotrapianti (pPDXTs) vengono ottenuti da campioni chirurgici o da xenotrapianti. Questi modelli tridimensionali riproducono meglio la complessità e la varietà delle cellule tumorali rispetto alle tradizionali colture 2D o agli organoidi da cellule staminali. La loro produzione richiede circa un mese, mentre le fasi successive di ampliamento, conservazione e recupero per nuovi esperimenti richiedono da una a quattro settimane. Per gestire correttamente i campioni e generare i tumoroidi, i ricercatori necessitano di 3–6 mesi di formazione pratica.

Uno strumento per lo screening farmacologico

Il modello consente anche di effettuare screening farmacologici, grazie a un approccio scalabile basato su colorazione cellulare vitale e analisi automatizzata delle immagini. In questo modo è possibile testare rapidamente diverse combinazioni di farmaci e valutare la risposta terapeutica dei tumoroidi, con dati predittivi più accurati rispetto ai sistemi precedenti. La dottoressa Evelina Miele, dell’unità di Oncoematologia del Bambino Gesù, sottolinea come “questi modelli consentano di comprendere meglio la malattia e di studiarne la risposta ai trattamenti in maniera più precisa e sicura”.

Verso nuovi farmaci e terapie personalizzate

Il progetto si concentra principalmente su ependimoma e medulloblastoma, ma la ricerca prosegue anche su tumori cerebrali pediatrici meno aggressivi, come i gliomi di basso grado. L’obiettivo è sviluppare piattaforme affidabili per testare nuovi farmaci e accelerare l’innovazione terapeutica, riducendo al minimo il rischio per i bambini. Il modello dei tumoroidi rappresenta quindi una rivoluzione nella ricerca preclinica pediatrica, aprendo la strada a trattamenti più mirati e sicuri, basati su dati scientifici robusti e sulla complessità reale della malattia.

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