Malattie reumatologiche autoimmuni, nuove prospettive dalle terapie CAR-T

Negli ultimi vent’anni la ricerca reumatologica ha compiuto progressi straordinari: farmaci biologici e small molecules hanno rivoluzionato la cura di molte patologie autoimmuni, migliorando la prognosi e la qualità di vita dei pazienti. Nonostante questi risultati, resta una quota significativa di persone per le quali i trattamenti disponibili non sono sufficienti, con il rischio di progressione della malattia e danno d’organo. Oggi, una nuova frontiera arriva dalle terapie cellulari CAR-T, già utilizzate in alcune forme di tumori ematologici. Secondo quanto sottolinea la Fondazione Italiana per la Ricerca in Reumatologia (FIRA), questi approcci altamente innovativi potrebbero offrire nuove possibilità ai pazienti con malattie autoimmuni sistemiche gravi e refrattarie.

Malattie autoimmuni reumatologiche: un quadro complesso

Le malattie autoimmuni reumatologiche comprendono condizioni come artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico, sclerosi sistemica, sindrome di Sjögren e vasculiti, caratterizzate dalla perdita della capacità del sistema immunitario di distinguere il “self” dal “non-self”. In questi casi, il sistema immunitario attacca tessuti e organi dell’organismo, causando infiammazione cronica e danno progressivo. Queste patologie interessano circa il 5% della popolazione generale e rappresentano una delle principali cause di morbidità cronica negli adulti.

CAR-T: azzerare per ricostruire il sistema immunitario

Le CAR-T, o Chimeric Antigen Receptor T cells, sono linfociti T del paziente che vengono prelevati, modificati in laboratorio con un recettore artificiale e reinfusi. In questo modo, le cellule acquisiscono la capacità di riconoscere e distruggere specifici bersagli, come i linfociti B, che svolgono un ruolo chiave nei meccanismi autoimmuni. “Non si tratta semplicemente di bloccare l’infiammazione – spiega la Dott.ssa Nicoletta Del Papa, Consigliere FIRA e responsabile della Scleroderma Clinic dell’Università degli Studi di Milano -. L’idea è quella di ‘resettare’ il sistema immunitario, eliminando i linfociti B responsabili dell’autoimmunità e permettendo la ricostituzione di un equilibrio immunologico più sano”.

Studi clinici e ricerca italiana

I primi dati clinici, provenienti soprattutto da centri europei, mostrano risultati promettenti in pazienti con malattie autoimmuni severe e refrattarie alle terapie convenzionali. Anche in Italia alcuni centri di reumatologia partecipano a studi clinici sulle CAR-T, contribuendo allo sviluppo di questa strategia innovativa. “La ricerca italiana è pienamente coinvolta in questi avanzamenti – sottolinea Del Papa -. Nel nostro centro, in collaborazione con l’Ematologia dell’Ospedale San Raffaele, stiamo seguendo studi sulle CAR-T nelle malattie autoimmuni. I risultati preliminari sono molto interessanti e dimostrano l’importanza di continuare a investire nella ricerca”. Gli esperti invitano comunque alla prudenza: i numeri dei pazienti trattati sono ancora limitati, i tempi di osservazione relativamente brevi, i costi elevati e la gestione delle possibili tossicità richiede strutture altamente specializzate. “Si tratta di una prospettiva scientificamente solida – conclude Del Papa – ma servono ulteriori studi e dati clinici robusti per valutare efficacia e sicurezza, e capire come integrare queste terapie nella pratica clinica”.

Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato