Advocacy e Associazioni 6 Novembre 2025 10:29

Fibrosi cistica, la Fondazione Ffc scrive a Mattarella e Meloni: “Ampliare subito l’accesso a Kaftrio ® per tutti i pazienti”

Dopo la nota di AIFA che chiarisce il proprio impegno a concludere l’iter di rimborsabilità del farmaco Kaftrio®, la Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica lancia un nuovo appello alle istituzioni e all’azienda produttrice

di I.F.
Fibrosi cistica, la Fondazione Ffc scrive a Mattarella e Meloni: “Ampliare subito l’accesso a Kaftrio ® per tutti i pazienti”

Continua il botta e risposta tra pazienti e Istituzioni su Kaftrio®, la terapia che promette di cambiare la prospettiva di vita delle persone con fibrosi cistica. L’ultima ad esprime la propria posizione è stata la Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica Ets (Ffc) che ha inviato una lettera-appello indirizzata al presidente della Repubblica Sergio Mattarella, alla presidente del Consiglio Giorgia Meloni, ai ministri della Salute e delle Disabilità, all’AIFA e alla direzione di Vertex Pharmaceuticals.

Fatti e antefatti

La scorsa settimana la Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) aveva duramente criticato la decisione della Commissione Scientifica ed Economica dell’AIFA di richiedere “ulteriori approfondimenti” sull’estensione terapeutica del farmaco, definendola “un duro e inaccettabile colpo alle speranze dei malati”. L’associazione aveva chiesto all’Agenzia chiarezza sui motivi del rinvio, sottolineando che ogni giorno senza accesso alla cura “è un giorno sottratto alla vita di chi combatte con la malattia”. In risposta, AIFA ha diffuso un comunicato ufficiale per ribadire il proprio impegno: “Siamo pienamente consapevoli dell’importanza del trattamento di una patologia grave e complessa come la fibrosi cistica – si legge nella nota – e lavoriamo per garantire ai pazienti le migliori opportunità di cura nel rispetto della sostenibilità del Servizio sanitario nazionale”. L’Agenzia ha confermato che l’iter per l’ammissione alla rimborsabilità delle nuove indicazioni di Kaftrio®, in combinazione con Kalydeco®, è in corso, e ha invitato l’azienda produttrice a collaborare per una rapida conclusione della procedura.

L’appello della Fondazione Ffc: “Garantire equità di accesso”

All’indomani della nota di AIFA, la Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica Ets (Ffc), con un documento (firmato dal presidente Matteo Marzotto, dal direttore scientifico Carlo Castellani e dal vicepresidente Paolo Faganelli) chiede “l’ampliamento e la tempestiva fornitura del farmaco Kaftrio® ai pazienti italiani affetti da fibrosi cistica fino a oggi esclusi dalla cura. Kaftrio® rappresenta una delle più avanzate terapie per la fibrosi cistica attualmente disponibili – scrivono i vertici della Ffc – e ha modificato in modo significativo la qualità di vita dei malati, restituendo una prospettiva di vita più lunga e dignitosa. L’Organizzazione mondiale della sanità lo ha inserito nella lista dei farmaci essenziali, riconoscendone il valore clinico e sociale”. Tuttavia, ricordano, “in Italia centinaia di persone non possono ancora accedervi”. L’AIFA ha recepito l’autorizzazione europea ma il farmaco non è ancora rimborsato dal Servizio sanitario nazionale: “Fino alla conclusione della trattativa con Vertex, i pazienti restano privati della possibilità di migliorare le proprie condizioni cliniche e di vita”.

“Nessun paziente trattabile resti indietro”

La Fondazione riconosce l’impegno dell’AIFA a velocizzare la valutazione della rimborsabilità, ma chiede che “l’urgenza sanitaria, etica e sociale di questa situazione” sia pienamente compresa da tutti gli attori coinvolti. “Desideriamo sensibilizzare istituzioni e azienda produttrice sull’urgenza di ampliare i criteri di accesso al Kaftrio® e di accelerarne la distribuzione, affinché nessun paziente potenzialmente trattabile venga lasciato indietro”, si legge nella lettera. La Ffc ribadisce inoltre la propria disponibilità a collaborare con le istituzioni “per sostenere ogni iniziativa volta a garantire l’equità di trattamento e il diritto alla cura”, confidando “nella sensibilità e nell’attenzione delle autorità verso una causa che riguarda non solo la salute, ma la dignità umana stessa”.


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