L’80% dei medicinali approvati dall’EMA diventa rimborsabile. Nisticò: “Rimborsabilità solo per chi dimostra un reale beneficio rispetto ai farmaci già disponibili gratuitamente”
Il 2025 si è chiuso con un bilancio particolarmente significativo sul fronte dell’innovazione farmaceutica europea. L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha infatti espresso parere positivo per ben 104 medicinali, destinati, dopo l’autorizzazione della Commissione Europea, a entrare progressivamente anche nel panorama terapeutico italiano.
Si tratta di un’“onda” composita, che include 38 farmaci a base di nuovi principi attivi, 16 medicinali orfani destinati alle malattie rare e 41 biosimilari, pari a circa il 40% del totale, a testimonianza di una strategia sempre più orientata alla sostenibilità dei sistemi sanitari. A questi si aggiungono 10 farmaci generici. Molti di questi prodotti rispondono a bisogni clinici finora insoddisfatti, e offrono dunque nuove opportunità di cura a pazienti che avevano esaurito le opzioni disponibili o che convivevano con terapie poco efficaci o altamente tossiche. In diversi casi, si tratta addirittura delle prime terapie farmacologiche approvate per determinate patologie.
L’innovazione, tuttavia, non riguarda solo l’efficacia clinica, ma anche l’organizzazione dell’accesso alle cure e la capacità dei sistemi sanitari di assorbire l’impatto economico di terapie sempre più complesse e costose.
L’accesso in Italia: ruolo di AIFA, rimborsabilità e governo della spesa
Per garantire una disponibilità tempestiva dei nuovi medicinali dopo l’approvazione europea, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito la quasi totalità di questi prodotti nella classe Cnn (Classe C non negoziata), riservata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità ma già regolamentati per quanto riguarda le modalità di fornitura. Parallelamente, per diversi medicinali è stata avviata la procedura di negoziazione con le aziende produttrici per l’eventuale rimborsabilità a carico del Servizio Sanitario Nazionale. I dati confermano un risultato di rilievo: circa l’80% dei farmaci autorizzati dall’EMA diventa poi rimborsabile in Italia, una delle percentuali più alte in Europa.
Come sottolineato dal Presidente di AIFA, Robert Nisticò, la strategia dell’Agenzia è duplice: da un lato assicurare l’accesso all’innovazione terapeutica, dall’altro garantire il governo della spesa pubblica, autorizzando la rimborsabilità solo per quei farmaci che dimostrino un reale vantaggio terapeutico rispetto alle alternative già disponibili gratuitamente per i pazienti. Un equilibrio delicato, ma essenziale per la tenuta del sistema.
Oncologia e terapie avanzate: tra bisogni insoddisfatti e autorizzazioni accelerate
L’area oncologica si conferma il principale motore dell’innovazione, con 14 farmaci a nuovi principi attivi approvati nel 2025, di cui 6 classificati come orfani. Alcuni di questi hanno ottenuto un’autorizzazione subordinata a condizioni, una procedura accelerata che consente l’accesso anticipato alle cure in presenza di un bisogno di salute insoddisfatto, pur richiedendo alle aziende ulteriori dati clinici nel tempo.
Tra i casi più rilevanti figura Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept), indicato per il trattamento precoce del tumore della vescica non muscolo-invasivo refrattario alle terapie disponibili. Di grande impatto anche Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), una CAR-T di nuova generazione caratterizzata da minore tossicità ed elevata efficacia nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta in pazienti pluritrattati.
Già inserita in classe Cnn è anche Zemcelpro, una terapia cellulare a base di cellule CD34- derivate da cordone ombelicale, destinata ai pazienti con tumori del sangue che necessitano di un trapianto ma non dispongono di un donatore compatibile.
Malattie rare, neurologia e prevenzione: nuove frontiere terapeutiche
Accanto all’oncologia, il 2025 ha visto importanti progressi nelle malattie rare, nella neurologia e nella prevenzione. Con autorizzazione subordinata a condizioni sono stati approvati Rezdiffra (resmetirom), primo trattamento farmacologico per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), e Duvyzat (givinostat) per la distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica rara e progressiva.
In ambito neurologico, particolare attenzione ha suscitato Kisunla (donanemab), anticorpo monoclonale per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali dell’Alzheimer, un’area terapeutica storicamente povera di opzioni.
Sul fronte della prevenzione, l’antiretrovirale lenacapavir (Yeytuo), inserito in Cnn per la profilassi pre-esposizione dell’HIV, introduce un modello innovativo grazie alle sole due somministrazioni sottocutanee annue. Tra le terapie avanzate orfane spiccano Waskyra, prima terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich, e Vyjuvek, terapia genica topica per l’epidermolisi bollosa distrofica. Rilevante anche Tepezza, anticorpo monoclonale per la malattia oculare di Graves, patologia autoimmune rara e invalidante.
Estensioni di indicazione, PRIME e biosimilari: innovazione e sostenibilità
Il quadro dell’innovazione farmaceutica si completa con le estensioni di indicazione terapeutica e il boom dei biosimilari. Nel 2025 l’EMA ha autorizzato 89 estensioni di indicazione, quasi la metà delle quali riguardano l’uso pediatrico di farmaci già approvati negli adulti. Tra questi figurano Kaftrio e Kalydeco per la fibrosi cistica, Mounjaro (tirzepatide) per il diabete di tipo 2 e Ixchiq, vaccino contro la chikungunya.
Particolarmente rilevante è anche il programma PRIME, che ha sostenuto lo sviluppo di sei medicinali ad alto impatto per la salute pubblica, tra cui Brinsupri per la bronchiectasia non fibrocistica e il vaccino Vimkunya contro la chikungunya, già inserito in classe Cnn. Infine, il 2025 ha segnato un record storico con 41 biosimilari approvati, di cui 23 riferiti a denosumab. Insieme ai generici, i biosimilari rappresentano una risorsa strategica per ampliare l’accesso alle cure e liberare risorse economiche da reinvestire nell’introduzione di terapie innovative ad alto costo, rafforzando la sostenibilità complessiva del Servizio Sanitario Nazionale.
Accesso rapido ai farmaci, sostenibilità economica e valore terapeutico al centro della strategia AIFA
A definire con maggiore chiarezza l’orizzonte entro cui si muoveranno nei prossimi mesi istituzioni e sistema sanitario è lo stesso Presidente dell’AIFA, che richiama la complessità della sfida in atto e la necessità di un equilibrio costante tra velocità di accesso, innovazione clinica e sostenibilità economica. “Anche quest’anno l’Agenzia ha una missione impegnativa e stimolante da assolvere: rendere disponibile in tempi brevi l’onda di nuovi farmaci in arrivo, molti dei quali altamente innovativi e dal costo elevato – commenta il Presidente Robert Nisticò –. Novità importanti riguardano le terapie antitumorali, su cui la ricerca sta facendo importanti progressi, proponendo terapie geniche e cellulari, sempre più mirate, efficaci e a minor tossicità”.
Ma l’apertura all’innovazione deve procedere insieme a regole solide e valutazioni stringenti: “C’è un tema noto, legato alla sostenibilità di queste terapie, che ci richiama a una profonda riflessione sulla gestione della spesa farmaceutica nel suo complesso”. Da qui l’impegno dell’Agenzia a rafforzare procedure e controlli, perché “i nuovi farmaci vanno poi attentamente monitorati nel loro uso clinico, sia sotto il profilo dell’efficacia che della sicurezza”, garantendo l’accesso pubblico solo quando esista “il loro reale valore terapeutico aggiunto”.