Leucemia mieloide cronica, ok della CE ad asciminib per tutti i pazienti adulti di nuova diagnosi

La Commissione Europea ha approvato asciminib per il trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-CP Ph+).

Asciminib è un inibitore STAMP, ovvero è in grado di legarsi in maniera altamente specifica e selettiva al sito miristoilico sul dominio chinasico di BCR-ABL1, arrestando la progressione delle cellule tumorali in maniera altamente efficace e tollerabile.

Con il via libera CE, Aaciminib  è ora l’unico inibitore STAMP approvato per l’impiego in tutte le linee di trattamento, sia per i  pazienti di nuova diagnosi, sia per quelli precedentemente trattati.

Lo studio ASC4FIRST
L’approvazione della CE segue il parere positivo espresso a ottobre dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), basato sui risultati dello studio di fase III ASC4FIRST, che ha confrontato il farmaco con gli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) di prima o seconda generazione selezionati dagli sperimentatori (imatinib, nilotinib, dasatinib o bosutinib) in pazienti con Leucemia Mieloide Cronica -CP Ph+ di nuova diagnosi

Nello studio la terapia ha dimostrato tassi di risposta molecolare maggiore (MMR) significativamente superiori rispetto a tutti gli inibitori della tirosin-chinasi di confronto (74,1% vs 52%) e al solo imatinib (76,2% vs 47,1%) a 96 settimane.

I pazienti trattati con asciminib, inloltre, hanno avuto meno eventi avversi e, pertanto, non hanno dovuto ridurre o interrompere la terapia.

“Nonostante la disponibilità dei TKIs, circa il 20-30% dei pazienti con LMC di nuova diagnosi non raggiunge i principali obiettivi di efficacia entro il primo anno di trattamento; inoltre la scarsa tollerabilità, oltre a impattare sulla qualità di vita dei pazienti, può compromettere gli esiti della terapia”, osserva Massimo Breccia, Professore Associato di Ematologia della Sapienza Università di Roma, “Una buona tollerabilità può favorire l’aderenza terapeutica e aumentare la probabilità di ottenere risposte molecolari profonde e durature, requisiti per la sospensione del trattamento”.

“I risultati dello studio ASC4FIRST, che hanno portato all’approvazione europea dell’inibitore STAMP – prosegue Breccia – confermano il suo valore come opzione terapeutica in prima linea in grado di fornire risposte molecolari più rapide e profonde rispetto agli inibitori attualmente disponibili, riducendo al contempo il carico degli eventi avversi durante la terapia”.

Asciminib è raccomandato per il trattamento dei pazienti con Leucemia Mieloide in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-CP Ph+) di nuova diagnosi nelle European LeukemiaNet Recommendations 2025 e nelle NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines)

Dal 2023 questo farmaco rappresenta uno standard di cura in Italia per i pazienti precedentemente trattati con due o più TKI. Nel nostro Paese l’impiego nelle linee precoci non è al momento rimborsato.

“Oggi, grazie all’inclusione sistematica dei patient-reported outcomes (PROs) negli studi clinici, possiamo valutare non solo l’efficacia dei trattamenti, ma anche il loro impatto sulla vita quotidiana dei pazienti,” sottolinea Fabio Efficace, Responsabile Health Outcomes Research Unit e Chair del Working Party Quality of Life della Fondazione GIMEMA, “Nella leucemia mieloide cronica, nonostante i progressi, gli effetti collaterali, anche se di basso grado, possono compromettere in modo significativo la qualità della vita. L’età media alla diagnosi è di circa 55-60 anni, una fase in cui la persona aspira a mantenere un ruolo sociale e lavorativo. In questo contesto, diventa fondamentale una scelta terapeutica che possa bilanciare efficacia e tollerabilità. I dati preliminari sui PROs dello studio ASC4FIRST sono molto promettenti e suggeriscono che la nuova terapia possa anche offrire importanti benefici sulla qualità di vita, rafforzando il suo profilo come opzione di valore anche nelle linee più precoci di trattamento”.

“Da oltre vent’anni il nostro impegno nella ricerca, nell’innovazione e nella collaborazione con la comunità scientifica e le associazioni di pazienti ha contribuito a trasformare la gestione della leucemia mieloide cronica,” , conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia, “Grazie ai progressi terapeutici, oggi questa patologia può essere gestita come una condizione cronica e l’aspettativa di vita è ormai sovrapponibile a quella della popolazione generale. Questo porta a nuovi bisogni: non solo efficacia e sopravvivenza, ma anche qualità di vita a lungo termine e gestione quotidiana. La ricerca continua a evolvere per rispondere a queste sfide, offrendo trattamenti innovativi che migliorano le prospettive fin dal momento della diagnosi.”

Con la nuova indicazione, il farmaco è ora approvato anche nel regime posologico da 80 mg una volta al giorno per tutte le linee di trattamento, oltre al dosaggio da 40 mg due volte al giorno.