Leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria: AIFA approva rimborsabilità di pirtobrutinib

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata dalla Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK).

La leucemia linfatica cronica è un tumore ematologico caratterizzato dall’accumulo di linfociti B nel sangue e negli organi linfoidi. È la forma di leucemia più frequente negli adulti nei Paesi occidentali, con circa 3.000 nuovi casi l’anno in Italia. La malattia colpisce soprattutto le persone anziane: il 40% delle diagnosi riguarda pazienti oltre i 75 anni, mentre solo il 15% interessa soggetti sotto i 50 anni.

Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con leucemia linfatica cronica vanno incontro a recidive multiple o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’importante innovazione terapeutica perché agisce come inibitore non covalente di BTK, legandosi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.

“L’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib rappresenta un cambio di paradigma per i pazienti con LLC che hanno già esaurito le opzioni terapeutiche standard con inibitori di BTK covalenti”, osserva Paolo Ghia, Professore Ordinario di Oncologia Medica presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, “Grazie al suo meccanismo d’azione unico e reversibile, pirtobrutinib è in grado di superare le resistenze molecolari che si sviluppano durante i trattamenti precedenti, offrendo una nuova e concreta opportunità di controllo della malattia con un profilo di sicurezza molto gestibile”.

Gli studi BRUIN
I risultati dello studio clinico di fase 1/2 BRUIN, pubblicati dal New England Journal of Medicine nel 2023, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco in pazienti fortemente pretrattati, mostrando risposte cliniche durature anche nei casi a prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 CLL-BRUIN 321 ha poi confrontato pirtobrutinib con lo standard di cura nello stesso setting terapeutico, dimostrandone la superiorità in termini di efficacia.

“I dati clinici dimostrano che pirtobrutinib garantisce un’efficacia significativa in pazienti con LLC recidivante o refrattaria, colmando un importante vuoto terapeutico”, sottolinea Pier Luigi Zinzani, Professore Ordinario di Ematologia e Direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’Università di Bologna, “Disporre finalmente di questa opzione rimborsata in Italia ci permette di gestire con maggiore flessibilità e precisione il percorso di cura, assicurando ai pazienti una qualità di vita migliore e una risposta prolungata nel tempo, anche dopo il fallimento delle terapie target oggi disponibili”.

“Per le persone che convivono con la leucemia linfatica cronica, soprattutto nelle fasi avanzate di malattia, qualità della vita ed efficacia terapeutica devono procedere di pari passo. L’innovazione ha valore quando concretamente risponde ai bisogni dei pazienti”, aggiunge Davide Petruzzelli, Presidente dell’Associazione Pazienti La Lampada di Aladino ETS, “La disponibilità di nuove soluzioni terapeutiche rappresenta un passo importante in questa direzione: non solo amplia le possibilità di cura, ma lo fa mantenendo al centro la persona e il suo benessere complessivo”.

Dal 2023, pirtobrutinib è già rimborsato in Italia nel trattamento del linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario in pazienti precedentemente trattati con un inibitore della BTK. A questa indicazione si aggiunge ora quella nella leucemia linfatica cronica.

“Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, conclude Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Lilly, “Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.