Principalmente uomo, di età media 70 anni e senza sintomi evidenti al momento della diagnosi. È questo l’identikit del paziente che in Italia si ammala di leucemia linfatica cronica, la leucemia più diffusa nel mondo occidentale. Solo nel nostro Paese vengono diagnosticati 3.400 casi ogni anno, per un totale di oltre 25mila persone colpite. “La leucemia linfatica cronica o Llc è una forma di tumore del sangue indolente e poco aggressivo, a differenza di altre patologie del sangue a rapida comparsa e progressione – spiega Paolo Sportoletti, Sezione Ematologia Dipartimento Medicina e Chirurgia Università di Perugia, intervenuto durante il convegno nazionale ‘Leucemia linfatica cronica: tempo per vivere’, promosso da AbbVie e tenutosi oggi a Roma -. È sempre più curabile, anche se ha una forte tendenza a ripresentarsi a distanza di tempo”.
“La malattia – aggiunge Sportoletti – origina da una eccessiva produzione dei globuli bianchi linfociti B che tendono ad aumentare nel tempo a livello del sangue e che possono accumularsi in linfonodi e milza facendoli crescere”. Di solito si manifesta con una certa lentezza e viene “scoperta casualmente – sottolinea l’esperto – per esempio grazie ad esami del sangue che rivelano un incremento dei globuli bianchi. Possono passare diversi anni prima della comparsa di sintomi evidenti, come emorragie o infezioni. Per questo la sopravvivenza stimata a 5 anni è piuttosto alta, intorno al 70%. I trattamenti sono “necessari quando i globuli bianchi tendono a crescere molto rapidamente o quando i valori di globuli rossi e piastrine scendono sotto livelli di allerta che espongono a rischio di vita il malato – evidenzia Sportoletti – Anche linfonodi o milza molto grandi richiedono un intervento terapeutico. L’obiettivo più importante delle cure è quello di riportare i valori del sangue e le dimensioni dei linfonodi alla normalità, ottenendo quello che si definisce una remissione della malattia. Oggi la leucemia linfatica cronica può essere trattata con le terapie target intelligenti che, in combinazione con altri farmaci, sono in grado di assicurare periodi liberi sia dalla progressione della malattia che dalla stessa somministrazione di farmaci”.
“Il meccanismo d’azione delle terapie target è quello di interferire direttamente con i processi che regolano la proliferazione e la sopravvivenza delle cellule leucemiche – spiega Francesca Romana Mauro, professore di Ematologia Dipartimento Medicina traslazionale e di precisione Università di Roma La Sapienza -. Nello specifico, l’inibitore selettivo di BCL-2 in associazione ad anti-CD20 o in monoterapia permette di ottenere risposte profonde, in cui la malattia è talmente ridotta da non essere più identificata, anche da metodiche di laboratorio altamente sensibili. Questo risultato consente, a seconda della linea di trattamento, la sospensione dello stesso, con il beneficio per il paziente di essere libero dalla necessità di una nuova cura, anche per anni, e da tutte le tossicità che comporta un trattamento continuativo. Inoltre la terapia, quando limitata nel tempo, ha un impatto minore anche in termini di costi per il Servizio sanitario nazionale. Ormai il trattamento della Llc è, salvo eccezioni, chemio-free, con indubbi vantaggi per i pazienti. Il trattamento chemio-immunoterapico utilizzato fino a qualche anno fa, per quanto efficace, era mal tollerato a causa degli effetti collaterali e di una importante tossicità sia a breve che a lungo termine. Disporre oggi di farmaci efficaci e meglio tollerati rappresenta un grande beneficio per i pazienti con leucemia linfatica cronica”.
“A volte le tossicità insorgono anche mesi o addirittura anni dopo la somministrazione dei farmaci – evidenzia Marco Vignetti, presidente di Fondazione Gimema per la promozione e lo sviluppo della ricerca scientifica sulle malattie ematologiche – Le controindicazioni legate ai trattamenti tradizionali possono portare anche alla necessità di trasfusioni di globuli rossi o piastrine. E’ perciò nostra priorità arrivare a cure somministrate per periodi precisi e limitati di tempo. Stiamo assistendo ad un cambiamento decisamente importante e il futuro per il trattamento della Llc si sta sempre più orientando verso una strategia a durata fissa, una prospettiva particolarmente rilevante se consideriamo anche la crescita nel nostro Paese degli over 70, che hanno superato quota 10 milioni. L’aspettativa di vita dei pazienti ematologici continua a crescere, per questo è sempre più importante porre attenzione al concetto di tempo sia per il paziente sia per l’ematologo, come ulteriore indicatore della loro qualità della vita”.
“Tutti i pazienti devono poter avere tempo e spazio a disposizione nel confronto con i propri ematologi – rimarca Davide Petruzzelli, presidente Associazione La Lampada di Aladino Ets -. Sia al momento della diagnosi sia nella scelta terapeutica e di follow-up, è importante portare a conoscenza il paziente del percorso che lo aspetta, ma anche ascoltare le sue necessità e preferenze. Le recenti strategie terapeutiche ci permettono di guardare oltre i trattamenti standard che facevano utilizzo della chemioterapia. Tutti quanti i pazienti eleggibili alle terapie target debbono poter beneficiare di questa innovazione e il tempo dev’essere considerato un indicatore imprescindibile affinché via sia una corretta comunicazione e uno scambio continuo tra le parti coinvolte”.
“La nostra azienda è impegnata da molti anni nell’ematologia – conclude Annalisa Iezzi, direttore medico di AbbVie – L’obiettivo primario che ci poniamo è di investire nella ricerca e nello sviluppo di terapie innovative che abbiano un impatto significativo sulla vita delle persone. Infatti, tanto l’anziano quanto il giovane, colpiti dalla Llc, hanno il diritto di riappropriarsi della propria quotidianità. Per questo crediamo che l’ascolto e la pronta risposta ai loro bisogni, nonché la produzione di terapie all’avanguardia, possano contribuire a migliorare l’esperienza con la malattia, favorendo un miglior esito delle cure”.
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