Emofilia, cure a rischio per 9mila italiani: mancano specialisti per gestire terapie sempre più avanzate

La ricerca corre e rende disponibili terapie sempre più efficaci, ma il sistema sanitario rischia di non essere pronto a sostenerle. È il paradosso che emerge dal confronto promosso da FedEmo in occasione della Giornata mondiale dell’emofilia: cure più avanzate, ma meno professionisti in grado di garantirle nel tempo. Le malattie emorragiche congenite, tra cui emofilia A, emofilia B e malattia di von Willebrand, richiedono infatti un’assistenza altamente specialistica e continuativa, che oggi appare sempre più fragile.

Oltre 9mila pazienti in Italia

Secondo l’ultimo rapporto dell’Istituto Superiore di Sanità, in Italia sono 9.043 le persone con queste patologie. Una popolazione clinicamente complessa, che necessita di percorsi di cura personalizzati e di un monitoraggio costante. Negli ultimi anni, l’introduzione di nuove opzioni terapeutiche – dai farmaci non sostitutivi alle terapie sottocutanee fino alle più recenti terapie geniche – ha migliorato significativamente la qualità di vita dei pazienti. Ma queste innovazioni richiedono competenze sempre più avanzate e strutture adeguate.

Centri emofilia sotto pressione

Il nodo principale resta quello delle risorse umane. Molti Centri emofilia, oggi, si reggono sull’attività di pochi specialisti, spesso prossimi al pensionamento. “La continuità di cura rischia di essere compromessa senza un ricambio generazionale strutturato”, avverte la presidente di FedEmo, Cristina Cassone. In Italia i centri riconosciuti sono 47, distribuiti in modo disomogeneo sul territorio e spesso sostenuti da uno o due professionisti, talvolta affiancati da medici di altre discipline.

Formazione e organizzazione: le criticità

Alla carenza di specialisti si aggiungono problemi organizzativi e formativi. La difficoltà di attivare bandi specifici nell’ambito dell’emostasi e trombosi porta spesso all’assunzione di figure con profili generici, non sempre adeguatamente formate. Questa frammentazione rende difficile programmare il ricambio generazionale e costruire percorsi professionali attrattivi per i giovani medici.

Il ruolo cruciale della diagnostica

La crescente complessità delle terapie rende indispensabile anche una diagnostica altamente specializzata. Secondo gli esperti, molti laboratori dedicati stanno progressivamente scomparendo o vengono accorpati in strutture più grandi che non sempre mantengono test avanzati. Un rischio concreto, perché senza strumenti diagnostici adeguati diventa più difficile monitorare i pazienti e gestire correttamente i nuovi farmaci.

Eccellenza clinica senza sistema

Il quadro evidenzia un altro paradosso: l’Italia dispone di competenze cliniche riconosciute anche a livello internazionale, ma manca ancora un sistema strutturato di formazione e valorizzazione delle competenze. Una criticità che incide anche sull’attrattività della disciplina per i giovani professionisti.

Le proposte: formazione e nuove carriereù

Dal mondo accademico e istituzionale arriva la richiesta di rafforzare la formazione in emostasi e trombosi, ampliando le attività cliniche e mappando i percorsi formativi esistenti. Tra le soluzioni allo studio, l’introduzione di strumenti per certificare le competenze acquisite durante la specializzazione e l’avvio di percorsi post-specializzazione dedicati.

Garantire il diritto alla cura

Il tema, sottolineano le istituzioni sanitarie, è prima di tutto quello dell’equità. Le persone con malattie emorragiche congenite hanno diritto a un’assistenza omogenea e qualificata su tutto il territorio nazionale. Per questo diventa essenziale rafforzare il legame tra formazione, organizzazione dei servizi e bisogni dei pazienti, per evitare che i progressi della ricerca restino, di fatto, inaccessibili.

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