Sono 19 i progetti ammessi al finanziamento previsto dal Testo unico sulle malattie rare. Nisticò: sostegno pubblico decisivo dove le cure sono limitate o assenti.
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato, con la Determina n. 816 del 15 giugno 2026, la graduatoria del bando di ricerca indipendente sulle malattie rare relativo all’anno 2025. Il finanziamento arriva dalle risorse previste dal Testo unico sulle malattie rare, introdotto con la Legge 175/2021. I progetti ammessi sono 19, per un importo complessivo di 17.554.208 euro, destinati a sostenere studi indipendenti in un ambito segnato da un elevato bisogno clinico e da opportunità ancora limitate di sviluppo terapeutico. Le malattie rare rappresentano infatti una delle sfide più complesse per la ricerca, sia per le difficoltà legate ai percorsi di studio, sia per la scarsa capacità di attrarre investimenti in aree che riguardano numeri ridotti di pazienti.
“Promuovere e sostenere la ricerca indipendente è parte integrante della mission dell’AIFA, prima Agenzia regolatoria europea ad averla inserita tra i propri obiettivi istituzionali”, dichiara il Presidente dell’AIFA, Robert Nisticò. “Le malattie rare costituiscono uno degli ambiti nei quali il sostegno pubblico alla ricerca può fare maggiormente la differenza. Con questo finanziamento sosteniamo progetti di elevata qualità scientifica che hanno il potenziale di ampliare le conoscenze disponibili e favorire lo sviluppo di nuove opportunità terapeutiche per pazienti che spesso dispongono di opzioni di cura limitate o assenti”.
Due linee di ricerca: nuove terapie, repurposing e farmaci orfani plasmaderivati
Come previsto dal bando, i progetti finanziati si articolano in due linee di ricerca. La prima riguarda studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie orfane di trattamento, compresi studi di repurposing di farmaci già esistenti, con l’obiettivo di indagare e supportare nuove indicazioni terapeutiche nelle malattie rare.
La seconda linea è dedicata a studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati. “La ricerca indipendente rappresenta uno strumento irrinunciabile per generare evidenze scientifiche in settori che spesso non trovano adeguato spazio nei tradizionali percorsi di sviluppo industriale”, afferma il Direttore tecnico-scientifico dell’AIFA, Pierluigi Russo. “I progetti ammessi affrontano bisogni clinici rilevanti e valorizzano approcci innovativi, inclusi il repurposing di farmaci già disponibili e lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche. Si tratta di un investimento che rafforza il contributo della ricerca pubblica all’innovazione e alla tutela della salute”.
Trasparenza, qualità e nuove iniziative su antimicrobico-resistenza e medicina di precisione
L’iniziativa conferma l’impegno dell’AIFA nel sostegno alla ricerca indipendente e nella promozione di evidenze scientifiche in aree caratterizzate da un forte bisogno clinico, con l’obiettivo di contribuire ad ampliare le possibilità di cura per le persone affette da malattie rare. Parallelamente, è in corso di validazione il Bando AIFA Ricerca Indipendente 2025 dedicato alle tematiche dell’antimicrobico-resistenza e della medicina di precisione.
“La gestione delle risorse destinate alla ricerca indipendente è una responsabilità importante per l’Agenzia. L’obiettivo è assicurare che i finanziamenti siano assegnati secondo criteri rigorosi di trasparenza e qualità, contribuendo a creare le condizioni affinché le migliori progettualità possano tradursi in risultati utili per i pazienti e per l’intero sistema sanitario”, dichiara il Direttore amministrativo dell’AIFA, Giovanni Pavesi.
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