Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia ha dato il via libera alla rimborsabilità di quattro nuovi medicinali, quattro estensioni di indicazione terapeutica e un biosimilare.
Un nuovo passo avanti nell’accesso alle terapie per la sclerosi laterale amiotrofica. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, riunito il 29 luglio, ha approvato la rimborsabilità di Qalsody, a base di tofersen, farmaco orfano destinato agli adulti con SLA associata a una mutazione del gene SOD1, che codifica per l’enzima superossido dismutasi 1.
Al medicinale è stata riconosciuta anche l’innovatività terapeutica, elemento che sottolinea il valore attribuito dall’Agenzia a questa nuova opzione per un sottogruppo ben definito di pazienti. La decisione si inserisce in un più ampio pacchetto di approvazioni che comprende quattro nuovi medicinali, quattro estensioni di indicazione e un biosimilare.
Una terapia rivolta a una specifica forma genetica di SLA
La rimborsabilità di tofersen riguarda esclusivamente i pazienti adulti affetti da SLA in presenza di una mutazione di SOD1. Si tratta quindi di una terapia mirata a una forma genetica della malattia, identificabile attraverso specifici test diagnostici.
Il provvedimento assume particolare rilievo perché amplia le possibilità terapeutiche in una patologia neurodegenerativa grave e progressiva, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni e da un progressivo deterioramento delle funzioni motorie. L’indicazione selettiva del farmaco rende centrale il ruolo della diagnosi molecolare, necessaria per individuare i pazienti potenzialmente eleggibili.
Il riconoscimento dell’innovatività terapeutica, inoltre, può contribuire a favorire un accesso più uniforme sul territorio nazionale, riducendo il rischio di differenze regionali nei tempi di disponibilità del trattamento.
Le altre nuove molecole rimborsate
Oltre a tofersen, AIFA ha ammesso alla rimborsabilità altre tre nuove molecole.
Diflunisal, commercializzato come Attrogy, sarà disponibile per gli adulti con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina e polineuropatia allo stadio 1 o 2.
Inavolisib, in associazione con palbociclib e fulvestrant, è stato approvato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico, positivo al recettore degli estrogeni, HER2-negativo e con mutazione di PIK3CA, in seguito a recidiva durante o entro dodici mesi dal completamento della terapia endocrina adiuvante.
Via libera anche a belantamab mafodotin, indicato in specifiche combinazioni terapeutiche per gli adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario già sottoposti ad almeno una precedente linea di trattamento.
Quattro estensioni di indicazione terapeutica
Il CdA dell’Agenzia ha inoltre approvato quattro estensioni di indicazione.
La rosuvastatina sarà rimborsata per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote negli adulti e nei pazienti pediatrici a partire dai sei anni, in aggiunta alla dieta e ad altri trattamenti ipolipemizzanti o quando questi ultimi non risultino appropriati.
Pembrolizumab, in associazione a pemetrexed e chemioterapia contenente platino, potrà essere utilizzato anche in prima linea negli adulti con mesotelioma maligno della pleura non epitelioide non resecabile.
L’estensione per Veraseal, adesivo tissutale a base di fibrinogeno e trombina umani, riguarda il trattamento di supporto nei pazienti di età inferiore ai 18 anni quando le tecniche chirurgiche standard non siano sufficienti, sia per migliorare l’emostasi sia come supporto alle suture nella chirurgia vascolare.
Infine, bedaquilina sarà rimborsata anche nei pazienti adulti e pediatrici dai cinque anni, con peso di almeno 15 chilogrammi, affetti da tubercolosi polmonare resistente almeno alla rifampicina e all’isoniazide.
Approvato anche un biosimilare per il carcinoma mammario
Tra i provvedimenti figura anche la rimborsabilità di Poherdy, biosimilare di pertuzumab, indicato in associazione con trastuzumab e chemioterapia nel carcinoma mammario HER2-positivo in fase iniziale, ad alto rischio di recidiva, e nel carcinoma mammario metastatico o localmente recidivato non operabile.
Riduzioni di spesa per oltre 55 milioni di euro
Sul fronte della governance farmaceutica, AIFA ha approvato riduzioni di spesa per 5,9 milioni di euro derivanti dalla rinegoziazione dei prezzi di medicinali già rimborsati e per ulteriori 50 milioni di euro legati all’autorizzazione di farmaci a brevetto scaduto.
Il Consiglio di Amministrazione ha inoltre approvato il ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti, per un importo pari a circa 2,3 miliardi di euro.
La decisione su tofersen resta però il passaggio di maggiore impatto sul fronte delle malattie rare: per i pazienti con SLA associata a mutazione SOD1, la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale apre l’accesso a una terapia specificamente rivolta al meccanismo genetico alla base della malattia.