La ricerca identifica una molecola in grado di agire su due processi chiave della malattia: degenerazione delle fibre nervose e fallimento della rimielinizzazione, oggi non controllabili dalle terapie disponibili.
Una molecola già nota alla ricerca sul sonno apre una prospettiva inattesa nella lotta alla sclerosi multipla progressiva. Uno studio pubblicato su Science Translational Medicine dimostra per la prima volta che bavisant è capace di proteggere i neuroni e favorire la riparazione della mielina nei modelli sperimentali della malattia. Il risultato colpisce due meccanismi chiave e devastanti: la degenerazione delle fibre nervose e il fallimento dei processi di rimielinizzazione, aprendo nuove prospettive terapeutiche per una patologia oggi senza cure.
La forma più grave della sclerosi multipla
La sclerosi multipla progressiva rappresenta la forma più grave della malattia e colpisce oltre un milione di persone nel mondo, circa 15–20 mila in Italia. A differenza delle forme recidivanti, l’evoluzione è continua e silenziosa: le fibre nervose degenerano e la mielina, la guaina che consente la corretta trasmissione del segnale nervoso, viene progressivamente persa. Ne derivano disabilità motorie, visive e cognitive in costante peggioramento. I farmaci oggi disponibili non riescono a fermare questo processo.
Per decenni la ricerca ha cercato terapie capaci di proteggere i neuroni e, allo stesso tempo, stimolare la rimielinizzazione. Raggiungere entrambi gli obiettivi insieme è rimasto finora uno dei maggiori limiti della medicina per questa forma di sclerosi multipla. Una necessità clinica ancora insoddisfatta che pesa profondamente sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie in tutto il percorso di malattia progressiva oggi.
Il progetto BRAVEinMS e la svolta metodologica
Il risultato nasce dal progetto BRAVEinMS, avviato nel 2017 e coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e dall’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, con il contributo dei principali centri internazionali.
Il consorzio ha sviluppato una piattaforma innovativa per il riposizionamento dei farmaci, capace di analizzare in modo sistematico oltre 1.500 molecole già approvate. Attraverso modelli computazionali, cellulari umani, tessuti cerebrali e modelli sperimentali di sclerosi multipla, i ricercatori hanno accelerato l’identificazione di composti con potenziale rigenerativo e neuroprotettivo. Un approccio che ha permesso di selezionare un singolo candidato pronto per lo sviluppo clinico nel campo della sclerosi multipla progressiva attuale globale.
Bavisant e la medicina rigenerativa
Alla fine, i ricercatori si sono concentrati su bavisant, un antagonista del recettore istaminico H3, farmaco con un profilo di sicurezza già noto. Nei modelli sperimentali di sclerosi multipla, tra cui chimere uomo-topo, bavisant ha dimostrato di stimolare le cellule che producono mielina a riparare le fibre nervose, proteggere i neuroni dal danno degenerativo e di ridurre l’espressione dei geni coinvolti nell’infiammazione.
“Per la prima volta abbiamo dimostrato che è possibile individuare, con un approccio sistematico, basato su modelli umani in vitro ed in vivo, una molecola capace di rigenerare la mielina e, contestualmente, di proteggere i neuroni nella sclerosi multipla progressiva”, ha spiegato Paola Panina, professoressa di biologia cellulare e sperimentale dell’Università Vita-Salute San Raffaele e co-autrice senior dello studio.
FISM: “Sosteniamo questo modello di ricerca”
La notizia è stata commentata anche dalla Fondazione Italiana Sclerosi Multipla: “I risultati di BRAVEinMS confermano che investire in una ricerca strategica, condivisa e orientata ai bisogni delle persone con sclerosi multipla progressiva è una strada di successo. Come Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – spiega il Prof. Mario Alberto Battaglia, presidente della FISM e della Federazione Internazionale Sclerosi Multipla –, insieme alle altre associazioni della International Progressive MS Alliance, abbiamo scelto di sostenere questo modello di ricerca perché capace di trasformare la collaborazione scientifica in opportunità concrete di nuove terapie, anche per quelle forme di malattia che finora hanno avuto meno risposte”.