Distrofia muscolare di Duchenne, perché il Vamorolone apre a nuove speranze

Per anni le famiglie italiane con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) hanno atteso con speranza un farmaco innovativo che potesse garantire efficacia e sicurezza migliori rispetto agli steroidi tradizionali. Vamorolone ha ottenuto l’approvazione sia dall’Agenzia Europea per i Farmaci (EMA), che dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), per i pazienti di età pari o superiore a quattro anni, ma la piena disponibilità attraverso il Servizio Sanitario Nazionale resta sospesa, in attesa della definizione del dossier di prezzo e rimborso.

Parent Project fa chiarezza sull’utilità di Vamorolone

Parent Project aps, associazione italiana di riferimento per famiglie e pazienti con DMD, ha voluto fare chiarezza sull’utilità di Vamorolone, illustrandone evidenze cliniche e benefici potenziali. L’associazione sottolinea l’importanza di fornire informazioni affidabili, così da facilitare la comprensione del farmaco e il suo corretto utilizzo nella pratica clinica. Secondo Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps, la missione dell’associazione è offrire supporto concreto alle famiglie e favorire il dialogo con i clinici. Attraverso attività informative, Parent Project contribuisce a diffondere conoscenze sulle terapie innovative, sulla presa in carico quotidiana dei pazienti e sui progressi della ricerca clinica, promuovendo consapevolezza e autonomia nella gestione della DMD.

Vantaggi clinici e profilo di sicurezza

Vamorolone appartiene alla classe dei corticosteroidi e, grazie a un meccanismo d’azione innovativo, offre un’attività antinfiammatoria comparabile agli steroidi tradizionali, con un profilo di sicurezza più favorevole. Studi clinici, tra cui Vision-DMD, evidenziano benefici sulla crescita, sulla salute ossea e nella riduzione degli effetti collaterali tipici degli steroidi. Emergono inoltre potenziali vantaggi cardiometabolici e una maggiore protezione dalle fratture, aspetti rilevanti per la gestione a lungo termine dei pazienti con Duchenne.
Attualmente vamorolone è disponibile in alcuni centri italiani, tra cui NEMO di Milano, Ancona e Brescia e il Policlinico “G. Martino” di Messina, mentre l’attivazione in altre strutture è in corso. Parent Project auspica che la valutazione di prezzo e rimborsabilità si concluda rapidamente, garantendo l’accesso al farmaco a tutti i pazienti eleggibili, in particolare a chi presenta rischio elevato di fratture o altre complicanze correlate alla patologia.

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