Il pomalidomide, un farmaco comunemente utilizzato per il trattamento del cancro al midollo osseo e il sarcoma di Kaposi, potrebbe essere efficace anche contro la teleangectasia emorragica ereditaria. E’ quanto emerge da uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine
Il pomalidomide, un farmaco comunemente utilizzato per il trattamento del cancro al midollo osseo e il sarcoma di Kaposi, potrebbe essere efficace anche contro la teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), un raro disturbo emorragico che colpisce una persona su 5.000 in tutto il mondo. Questo incoraggiante risultato emerge da uno studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, condotto dagli scienziati dei National Institutes of Health (NIH). Il team, guidato da Andrei Kindzelski e Keith McCrae, ha arruolato 144 adulti con la teleangectasia emorragica ereditaria in cura presso 11 centri medici statunitensi, tra il 5 novembre 2019 e il 27 giugno 2023. Tutti i partecipanti riportavano casi di epistassi, o sanguinamento dal naso, e necessitavano infusioni di ferro o trasfusioni di sangue.
Gli scienziati hanno somministrato quattro milligrammi di pomalidomide al giorno a 95 partecipanti, riducendo il dosaggio a 2 o 3 mg in caso di reazioni avverse. Tra queste, le più comuni erano stitichezza, eruzioni cutanee e conteggi dei globuli bianchi inferiori alla media. Il resto della coorte aveva ricevuto un placebo. Stando a quanto emerge dall’indagine, i pazienti a cui era stato somministrato il pomalidomide sperimentavano una significativa riduzione dei fenomeni di epistassi, richiedevano meno trasfusioni di sangue e infusioni di ferro. “Individuare un agente terapeutico efficace per una malattia rara – afferma Kindzelski – è davvero un successo importante. Il pomalidomide è efficace e sicuro per l’organismo umano, il che è un valore aggiunto”.
La HHT, nota anche come sindrome di Osler-Weber-Rendu, è caratterizzata da gravi difetti nel modo in cui si formano i vasi sanguigni nel corpo, che diventano insolitamente aggrovigliati e contorti, per cui sono più fragili e tendono a essere più vulnerabili a perdite e rotture. I conseguenti episodi emorragici possono compromettere la qualità della vita e nei casi più gravi, possono essere molto pericolosi. Attualmente non ci sono farmaci approvati per la gestione a lungo termine dell’HHT. “I nostri risultati – conclude Kindzelski – hanno implicazioni più ampie per le persone con le forme più gravi di HHT. La possibilità di un’opzione di trattamento semplice, efficace e sicura potrebbe salvare numerose vite. Abbiamo notato che alcuni pazienti non hanno manifestato recidive di sintomi a distanza di quattro o sei mesi, nonostante l’interruzione farmacologica. Questo suggerisce che il pomalidomide potrebbe essere un promettente trattamento anche a lungo termine”.
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