Salute 12 Dicembre 2018 17:57

Terapia genica, Palmisano (Assobiotec): «Italia fa passi da gigante ma serve collaborazione pubblico-privato per l’early access farmaci»

Trattamenti che modificano il codice genetico, una sorta di ‘taglia e cuci’ del nostro DNA. «Un futuro che è già presente, vediamo dove ci porta la ricerca italiana fiore all’occhiello dell’Europa», così Riccardo Palmisano, presidente dell’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie

Terapia genica, Palmisano (Assobiotec): «Italia fa passi da gigante ma serve collaborazione pubblico-privato per l’early access farmaci»

La parola d’ordine ègenetica. La genetica infatti è alla base della terapia rivoluzionaria che ha costruito un ponte tra la scienza del presente e quella del futuro: la terapia genica. Il DNA diventa ‘ farmaco’ in questo trattamento, per cui la ricerca italiana vanta una serie di successi gratificanti, che è arrivato ad essere applicativo in moltissime patologie tra cui le malattie croniche e rare.

«La terapia genica potrebbe assumere un ruolo di ‘trattamento trasformativo’ che andrebbe a correggere il difetto genetico del malato restituendogli davvero una vita normale», spiega Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, l’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie. «Parliamo di futuro – prosegue -, ma solo in parte, perché la prima terapia genica, che abbiamo l’orgoglio di definire ‘italiana’, è già stata approvata a livello europeo».

Infatti nel corso del 2018 l’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha approvato alcuni farmaci basati sulla modifica genetica delle cellule T dei pazienti malati di tumore, determinando una serie di successi che preparano la strada ad ulteriori sperimentazioni. In Italia gli istituti più autorevoli in cui è in corso ricerca clinica su terapie geniche e cellulari sono: l’Istituto nazionale dei Tumori di Milano, i centri di ricerca e studio dell’Università degli Studi di Milano-Bicocca e la Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma.

LEGGI ANCHE: TUMORI, IN ITALIA -17,6% DECESSI IN 15 ANNI. BERETTA (AIOM): «NUOVI TRATTAMENTI E PREVENZIONE CONSENTONO DI OTTENERE GRANDI RISULTATI»

«Nel mondo della ricerca sarebbe importate una collaborazione tra pubblico e privato – prosegue Palmisano -, soprattutto per quel che riguarda i processi di early access, cioè accelerazione regolatoria, che già esistono in parte ma che possono essere migliorati a livello italiano ed europeo, e che potrebbero sveltire le pratiche per la disponibilità sul mercato di questi farmaci destinati a bisogni medici ad oggi del tutto insoddisfatti».

Un campo di applicazione assolutamente fertile della terapia genica è «l’ambito delle malattie rare», osserva il presidente di Assobietec. Infatti dall’individuazione del difetto nel genoma che sta alla base della malattia è possibile mettere a punto una nuova strategia terapeutica che, in diversi casi, può rivelarsi migliorativa per il paziente «forse potendo migliorare la sua esistenza e addirittura in un prossimo futuro dargli un’altra ‘seconda vita’».

Articoli correlati
Nuova terapia genica efficace contro l’angioedema ereditario. Il genetista Novelli: “Una possibile cura definitiva”
Una nuova terapia genica può essere risolutiva contro una rara malattia genetica chiamata angioedema ereditario. Nove paziente su 10 su cui è stata recentemente testata sembrano essere guarite, almeno stando a quanto riportato dal primo studio di questo tipo pubblicato sulla rivista The New England Journal of Medicine
Al Bambino Gesù terapia CAR-T sui primi 3 pazienti con malattie autoimmuni
Due ragazze italiane e 1 bambino ucraino di 12 anni, fuggito dalla guerra, sono i primi pazienti pediatrici affetti da gravi patologie autoimmuni ad essere stati trattati con cellule CAR-T capaci di mandare in remissione la loro malattia. Il trattamento è stato eseguito all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma
di V.A.
Nel Regno Unito autorizzata la prima terapia genica basata sulla Crispr
Il Regno Unito ha approvato la prima terapia genica basata sulla Crispr, la tecnica che consente l'editing genetico del Dna, che nel 2020 si è aggiudicata il Premio Nobel per la Chimica 2020. Si tratta di una cura per due malattie genetiche del sangue, l'anemia falciforme e la beta-talassemia
Anemia falciforme, nuova terapia genica sicura ed efficace
Buone aspettative da una nuova terapia genica sperimentale contro l'anemia falciforme, malattia genetica del sangue, dolorosa e debilitante, contro la quale esistono poche terapie approvate
Ricerca, è italiana la terapia genica che dà speranze ai bambini farfalla
Hassan, affetto da epidermolisi bollosa, a sei anni viene sottoposto ad una terapia genica messa a punto dal Professor Michele De Luca del centro di medicina rigenerativa “Stefano Ferrari” Unimore di Modena. Nel 2017 inizia il follow up, cinque anni dopo, per il centro di eccellenza emiliano è pronta una nuova sfida che partirà nei primi mesi del 2022
GLI ARTICOLI PIU’ LETTI
Advocacy e Associazioni

Giornata Mondiale dell’Obesità, Benini (FAND): “Attenzione alla Diabesità”

Per la Giornata Mondiale dell'Obesità 2024 sono molte le iniziative promosse, in Italia, in Europa e nel Mondo dalle organizzazioni contro l'obesità, gli operatori sanitari e le persone ...
Advocacy e Associazioni

Disturbi spettro autistico. Associazioni e Società Scientifiche scrivono al Ministro Schillaci

Nella lettera si sottolinea come sia "indispensabile affrontare le criticità più volte evidenziate da operatori e famiglie nell’ambito di tutti i disturbi del neurosviluppo, quale ...
Advocacy e Associazioni

Giornata Mondiale dell’Obesità: un’epidemia con 800 milioni di malati

Presentate le iniziative italiane della World Obesity Day che ricorre il 4 marzo. Nel nostro Paese le persone con obesità sono l’11,4 per cento della popolazione e oltre 21 milioni di ita...
di I.F.