Terapia genica, la nuova frontiera per tumori e malattie rare. E le cure risolutive non sono più un miraggio

«Gli ultimi due anni hanno segnato un cambiamento importante nella modalità di approccio nelle terapie orfane per le patologie rare, infatti è entrata in campo in maniera significativa la terapia genica». Pasquale Frega, country president e amministratore delegato di Novartis Italia, commenta ai microfoni di Sanità Informazione i progressi di quella tecnologia medica nella quale il DNA è trattato alla stregua di una sostanza farmaceutica e che, negli ultimi tempi, ha reso ancor più concreta la speranza di una cura efficace contro i tumori che metta nel cassetto la chemioterapia.

Qual è l’impegno di Novartis nell’ambito della terapia genica e dei farmaci orfani?

«Ho la fortuna di lavorare in un’azienda che detiene il record di terapie disponibili e di farmaci che sono designati orfani e che sono attualmente in sviluppo. Novartis è impegnata – e lo sarà sempre – sul fronte dello sviluppo dei farmaci per le malattie rare e tumorali. Gli ultimi due anni hanno segnato un cambiamento importante nella modalità di approccio nelle terapie orfane per le patologie rare perché è entrata in campo in maniera significativa la terapia genica, quindi recentemente abbiamo portato in clinica (e credo presto sul mercato) una terapia che tende alla cura di una condizione molto difficile che è l’atrofia muscolare spinale, questa è una patologia che colpisce i neonati che affetti da questa malattia hanno sopravvivenza molto bassa».

Con la terapia genica si può sperare in un approccio risolutorio sia per i tumori che per malattie rare?

«Con questa terapia si incide in maniera importante sulla salute del paziente, quindi stiamo passando da un impegno importante ad un livello superiore che è quello dell’approccio con terapie geniche che sono risolutive».

Terapia genica e immunoterapica: tutti approcci all’avanguardia per la medicina. Tuttavia queste terapie pesano sulla sostenibilità del sistema sanitario, c’è una soluzione?

«C’è chi dice che l’innovazione è tale se è accessibile, Novartis è impegnata e lo sarà sempre nel rendere queste terapie disponibili, certo poi bisogna guardare all’impatto conseguente ma anche a come cambia la qualità della vita che si riflette su tutti gli altri costi sociali e sanitari. Io credo che se la terapia risolve sicuramente è sostenibile per il sistema sanitario».