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NOV22

Asmd: stato dell’arte e novità di una patologia ultra rara

  • Roma Via della Colonna Antonina, 52, Roma, RM, Italia
  • MoMeC
  • 03 November 2022
  • 03 November 2022

Incontro informativo a conclusione del mese di sensibilizzazione sulla malattia di Niemann-Pick

 

PROGRAMMA

Modera: Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore di O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare

14.30 INTRODUZIONE A CURA DEL MODERATORE

Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore di O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare

 

14.35 SALUTI ISTITUZIONALI

Sen. Paola Binetti, già Presidente Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare

Alberto Lionello, Presidente AINP – Associazione Italiana Niemann Pick Onlus

Fulvia Filippini, Director, Country Public Affairs Head, Pharma & Vaccines & Europe Gen Med Public Affairs Head, Sanofi

 

14.50 IL DEFICIT DI SFINGOMIELINASI ACIDA: INQUADRAMENTO DELLA PATOLOGIA

Andrea Pession, Direttore UO Pediatria IRCCS AOU di Bologna e Presidente SIMMESN – Società Italiana per lo Studio delle Malattie Metaboliche Ereditarie e lo Screening Neonatale

Maurizio Scarpa, Coordinatore del Centro Coordinamento Malattie Rare, ASU di Udine e Coordinatore rete MetabErn

I dati nelle malattie ultra-rare: Delphi Panel, un possibile approccio

  • Perché un’analisi Delphi per ASMD – Marco Rago, Medical Lead Rare Diseases, Sanofi
  • Risultati emersi: il punto di vista del clinico – Andrea Pession, Direttore UO Pediatria IRCCS AOU di Bologna e Presidente SIMMESN – Società Italiana per lo Studio delle Malattie Metaboliche Ereditarie e lo Screening Neonatale
  • Risultati emersi: il punto di vista dei pazienti – Annalisa Bisconti, Psicologa e Direttore Esecutivo AINP – Associazione Italiana Niemann Pick Onlus

 

15.30 LE MALATTIE RARE, LE TESTIMONIANZE DEI PAZIENTI

L’impatto della patologia a livello sociale

Testimonianze

“Le storie invisibili” – L’impegno di Sanofi nelle malattie rare

Mauro De Candia, Head of Rare Diseases, Sanofi

 

16.00 TAVOLA ROTONDA – I DIRITTI DEL PAZIENTE RARO, LE TEMATICHE ANCORA IRRISOLTE

Andrea Pession, Direttore UO Pediatria IRCCS AOU di Bologna e Presidente Società Italiana per lo Studio delle Malattie Metaboliche Ereditarie e lo Screening Neonatale – SIMMESN

Maurizio Scarpa, Coordinatore del Centro Coordinamento Malattie Rare, Azienda Sanitaria Universitaria integrata di Udine e Coordinatore rete MetabErn

Annalisa Bisconti, Psicologa e Direttore Esecutivo AINP – Associazione Italiana Niemann Pick Onlus

Sen. Beatrice Lorenzin, Senato della Repubblica

Sen. Elisa Pirro*, Senato della Repubblica

On. Marcello Gemmato*, Camera dei Deputati

On. Maria Teresa Bellucci*, Camera dei Deputati

On. Gianmauro Dell’Olio*, Camera dei Deputati

 

16.30 CONCLUSIONI E CHIUSURA DEI LAVORI

Annalisa Bisconti, Psicologa e Direttore Esecutivo AINP – Associazione Italiana Niemann Pick Onlus

Fulvia Filippini, Director, Country Public Affairs Head, Pharma & Vaccines & Europe Gen Med Public Affairs Head, Sanofi

 

*Invitati a partecipare