OMCeO, Enti e Territori 10 luglio 2017

In Italia oltre 15mila casi di malattie mitocondriali. Mitocon: «Diritto dei pazienti tentare cure sperimentali»

Il piccolo Charlie Gard è affetto da una malattia mitocondriale. Ma non è il solo. In Italia si stima che i malati siano intorno a 15.000, e dietro di loro 15.000 famiglie vivono un’esperienza unica fatta di fatica, talvolta di solitudine, ma anche di speranza e di grande apertura alla vita. Non esiste una terapia […]

Il piccolo Charlie Gard è affetto da una malattia mitocondriale. Ma non è il solo. In Italia si stima che i malati siano intorno a 15.000, e dietro di loro 15.000 famiglie vivono un’esperienza unica fatta di fatica, talvolta di solitudine, ma anche di speranza e di grande apertura alla vita. Non esiste una terapia efficace per queste malattie, tuttavia negli ultimi anni sono state formulate diverse ipotesi e sono state avviate un numero crescente di sperimentazioni sia su modelli animali sia in studi clinici. In particolare, per quanto riguarda le deplezioni del DNA mitocondriale è attualmente in corso un dibattito scientifico relativo ad alcune possibilità terapeutiche, che ha spinto i medici del Bambino Gesù e di altri ospedali di livello internazionale ad intervenire sulla vicenda, convincendo i medici di Charlie a dargli un’altra chance. La Onclus Mitocon ribadisce quindi il diritto di provare una terapia sperimentale quando questa è disponibile. Ecco perché l’associazione ha vissuto la vicenda del piccolo Charlie con sgomento: «Di bambini come Charlie ne conosciamo tanti, con problemi importanti, e che nonostante tutto sono riusciti a vivere, sostenuti dalla forza e dall’affetto delle loro famiglie», afferma l’Associazione Mitocon Onlus in una nota, sottolineando il diritto del paziente o dei suoi genitori di decidere il meglio per sé stessi o per i propri figli. «Nel caso del piccolo Charlie abbiamo dovuto tuttavia riscontrare la sostanziale estromissione dei genitori da questo processo decisionale. Dal nostro punto di vista è inconcepibile che proprio nel momento delle scelte fondamentali si sia venuta a creare una frattura così importante tra la famiglia e i medici. Tale frattura – continua Mitocon – è ancora più inconcepibile alla luce del fatto che la scienza medica ancora non conosce una storia naturale delle malattie mitocondriali, che vuol dire che l’evoluzione delle malattie non è ancora ben nota ed è ancora frequentemente imprevedibile. Come Associazione di pazienti e famiglie siamo stati spesso testimoni di casi in cui le previsioni di sopravvivenza dei medici sono state smentite dalle inaspettate capacità di recupero di tanti piccoli pazienti, a cui, come Charlie, erano stati dati pochi mesi di vita e che invece da anni continuano a vivere circondati dall’affetto dei propri familiari».

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